Opis:
Podstawowym celem Zadania jest opracowanie technologii terapeutycznego mRNA o wysokiej skuteczności i zastosowanie jej w immunoterapii nowotworów. Ponieważ rozwój nowego leku lub nowej technologii jest procesem wieloetapowym, w ramach Zadania wyróżniamy kilka celów pośrednich (przewidujemy również możliwe rozwiązania alternatywne). Do naszych celów należą:
• poprawa stabilności i wydajności translacji liniowych cząsteczek mRNA dzięki identyfikacji i zastosowaniu optymalnej sekwencji i składu chemicznego ogonów poli(A) obecnych na końcu 3’ RNA;
• alternatywne podejście do projektowania terapeutycznych mRNA z użyciem kolistych mRNA – opracowanie efektywnych strategii ich syntezy na dużą skalę oraz poprawy ich potencjału translacyjnego;
• dostarczenie danych proof-of-concept dotyczących innowacyjnych strategii immunoterapii nowotworów, które opierają się na szczepionkach mRNA, ekspresji alogenicznych cząsteczek MHC i regulatora transkrypcji AIRE;
• opracowanie narzędzi analitycznych, które zostaną użyte do wybrania najlepszej formy terapeutycznego mRNA, a docelowo posłużą do kontroli jakości wszystkich rodzajów terapeutyków opartych o technologię mRNA
|
